تطوير علاج جيني يقلل من خطر النزيف بين مرضى الهيموفيليا “ب”

كشفت دراسة جديدة عن إمكانية تقليل مخاطر النزيف لدى الأشخاص المصابين بالهيموفيليا “ب” بحقنة واحدة فقط من علاج جيني تجريبي.

و”الهيموفيليا ب” هو اضطراب وراثي نادر يعاني المصابين به من مستويات منخفضة من البروتين العامل التاسع (إصلاح)، وهو المطلوب لتشكيل جلطات الدم.

ويتعين على المرضى حقن أنفسهم بانتظام بنسخة اصطناعية من هذا البروتين؛ لكن علاج الجينات الجديد، الذي أُطلِق عليه اسم (FLT180A) أدى إلى إنتاج مستمر من بروتين الإصلاح في 9 من 10 مرضى يشاركون في التجارب المبكرة؛ مما أدى إلى إزالة الحاجة إلى حقن بديل منتظم.

وقال الدكتور براتيما تشودري، أخصائي أمراض الدم في المستشفى الملكي في لندن: “تخلص مرضى الهيموفيليا من من الحاجة إلى حقن أنفسهم بانتظام بالبروتين المفقود، يعد خطوة مهمة في تحسين نوعية حياتهم. وسنجري دراسة طويلة الأجل لمراقبة المرضى من أجل كشف التأثيرات المتأخرة”.